2025年10月27日上午，第十届医药创新与投资大会核药论坛在南京顺利召开。本论坛是大会首次设置的前沿技术领域学术会议，汇聚了行业权威专家、学者、创新药企和投资机构代表，共同探讨核药领域前沿进展、现实挑战和未来趋势。论坛由中国药科大学发展规划与学科建设处处长钱海教授主持。
核药作为精准医学的“精准利器”和生物医药产业的“新质生产力”，正迎来前所未有的发展机遇，也面临着从技术研发到临床应用、再到产业转化的全方位挑战。
清华大学药品监管科学研究院院长、医学院首席研究员孔繁圃教授在题为《放射性药品法规及研发注册监管路径的研究》的主题报告中，系统梳理了该领域的投融资趋势、法规演变及中外监管差异。随着放射性药物成为创新药企重点布局的蓝海领域，中国市场的年复合增长率已显著提升，预计2025年规模将达到127亿元人民币。在监管层面，他指出我国放射性药品监管体系呈现多部门协同管理特点。面对行业在研发和注册申报中遇到的实际挑战，孔繁圃教授重点解析了核素、前体、发生器等多类特殊物质的监管路径争议，并透露业内专家正在研讨具体建议并提交药品监管部门，以期通过完善监管政策和技术文件，助力放射性药品研发更加平稳顺利地推进。
北京清华长庚医院钇90精准肿瘤介入放疗中心主任冯晓彬教授在《钇90治疗肝癌的国内应用》报告中，以“致敬与突破”为脉络，系统回顾了钇[90Y]树脂微球治疗在中国从首例特许准入到全国推广的艰难历程，并通过系列临床研究和清华长庚医院清华最新研究成果，展现了钇-90治疗在肝癌中的临床优势和治疗潜力。冯晓彬主任认为，任何治疗的成功需要药物、技术和患者三者相互成就。我国存在广阔的肝癌治疗需求，2020年中国肝癌新发病例数41万，居全球第一，但仍存在患者可及性问题。为此，冯晓彬主任呼吁完善产业生态闭环，提高药品市场供应，从而提升治疗普及率与可及性。
南京医科大学核药中心主任张涛教授，以《精准医疗时代：核药临床前研究的转化与技术突破》为主题进行分享。他指出，核药在解决临床难治性疾病方面展现出独特价值，其发展面临技术、监管和产业化的多重挑战。核药研发需突破三大关键技术瓶颈：解决短半衰期核药的供应与配送难题、开发更精准的靶向技术以减少对正常组织的辐射损伤、建立完善的临床前评价体系。同时，张涛教授呼吁管理部门、医疗机构等各方协同建立规范化的监管路径，推动核药高质量发展。另外，他提到放射性药品的市场潜力与临床适应症选择密切相关，唯有真正让患者获益，产品才能实现长远发展。
埃格林医药联合创始人、首席医学官李长青博士在《中美核药：殊途同归?》报告中，深入分析了美国核药监管新动向，并为中国核药发展提供了系统性策略。他以FDA批准Lutathera儿科扩展和Pluvicto剂量探索为例，揭示了核药研发面临的长期迟发毒性、RPT耐受窗重估、PK/PD与剂量学一体化优化等三大核心挑战，也体现了FDA“以临床价值为核心”的监管灵活性。对比中美策略时，李博士提出了三大关注概念：一是BED(生物学等效剂量)可作为二级量化指标，服务于RP2D与风险–获益评估。二是前瞻性随机化剂量优化，构建国际化的剂量学证据体系。三是基于RPT特异安全窗重估，结合低剂量率模型，重新定义器官可耐受上限。他强调，中美核药发展的共同核心是“以临床价值和患者获益为导向”，建议建立至少五年的器官与系统功能主动安全跟踪机制，以确保长期风险可量化、可干预，为核药创新奠定可持续信任基础。
南京思锘新药研发有限公司联合创始人、CEO & CSO，王正教授，分享了《新型金属螯合剂在创新核药研发中的关键作用》主题报告。尽管放射性药物(RDC)展现出卓越疗效，但其发展仍面临严峻的同质化竞争与毒性挑战，根源在于标记稳定性不足、药代动力学不可控以及α核素应用困难等核心瓶颈。为突破这一困局，其团队开发了Larm第三代大环螯合剂平台，通过案例展示了该平台在提升标记稳定性、调控药代动力学行为等方面的显著成效。王正教授直言，当前核药研发靶点高度集中，国内30余家核药企业中，仅PSMA靶点药物就有19个，同质化竞争激烈，并希望该技术有望赋能产业实现从底层技术突破到诊疗一体化生态构建的跨越，推动核药迈向更精准、可持续的发展路径。
圆桌讨论阶段
圆桌讨论由平安证券医药行业首席分析师叶寅与四位行业专家围绕核药产业的创新与挑战展开深度对话。与会嘉宾指出，核药凭借其诊疗一体化和精准杀伤肿瘤的独特优势，正成为肿瘤治疗领域的新范式，但产业链上游的核素供应自主化、中游的研发同质化以及下游的临床可及性仍是亟待突破的瓶颈。
首都医科大学附属北京友谊医院研究型病房董瑞华主任指出，核药治疗并非替代传统疗法，而是与手术、化疗、免疫治疗等手段形成互补，根据疾病阶段和患者个体情况选择最优的治疗方案。当前核药临床研究需要投入更多专业人才，完善相关标准、协同医院内部资源需求、突破剂量限制与核药房瓶颈等问题，支持核药临床研究的广泛开展，需要国家层面出台更具针对性的政策以支持创新。
澳门大学药品监管科学研究中心主任胡元佳认为，放射性核素偶联药物(RDC)领域的加速发展有赖于原始技术创新与审评政策优化的双重驱动。中国在创新药领域的核心竞争力在于强大的工程化能力，也面临复杂的全链条监管。政策的明确和支持将为创新成果的快速转化提供关键助力，探索更适合RDC特点的加速审评通道，需要基于扎实的科学数据和清晰的风险获益评估，是一个各方共同探索的过程。
天津恒瑞医药有限公司总经理郭飞虎从产业实践角度强调，核药研发必须回归临床需求本质，致力于解决未满足的医疗需求，而非简单沿用仿制药的研发思路。他将完成三期临床研究后的创新核药比作“刚毕业的博士”，意味着其长期市场价值与商业化成功仍需经过真实世界应用的严格检验。面对高昂的研发与生产成本所带来的商业化挑战，郭飞虎指出，推动政策层面将疗效明确的核药纳入国家医保目录至关重要，同时需积极探索商业保险补充、阶梯式定价等多元化支付方案，以期在激励创新与保障患者可及性之间找到平衡点。
成都生物城股权投资基金管理有限公司(国生资本)总经理郑钰博从区域集群和投资视角分享观点，他指出成都-绵阳区域能形成核药产业高地，根本在于四川省数十年积累的独特战略资源，构建了从同位素、药物、装备到临床的完整产业链闭环，形成“一链四极”完整的产业布局。对于投资者而言，核药产业链各环节均存在投资机会，这是一个典型的“赛道大于选手”的机遇。但不同环节的投资逻辑、风险收益特征和适合的投资主体差异显著，需要根据自身资本属性、风险承受能力和产业资源，进行精准的赛道选择和角色定位。
核药论坛通过热烈的学术交流与思想碰撞中圆满落幕。展望未来，随着放射性药物特殊性被更深入认知，推动核医学与放射性药物研发规范化、国际化，通过政策支持、资本赋能与临床机构深度参与，核药产业有望形成“基础研究-转化应用-商业推广”的良性闭环，最终实现患者可及性与行业可持续发展的平衡。
