今日(8月12日)，中国国家药监局(NMPA)官网公示，泽璟制药开发的甲苯磺酸多纳非尼片新适应症上市申请已获得批准。根据泽璟制药此前新闻稿，这是多纳非尼在中国获批的第二项适应症，用于治疗局部晚期/转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌(RAIR-DTC)。就在近日，多纳非尼还入选了第十四届健康中国论坛“十大新药(国内)”榜单。
支持该药本次获批的是名为ZGDD3的3期临床研究。据ZGDD3研究牵头学者、中国医学科学院北京协和医院林岩松教授表示，ZGDD3研究是中国甲状腺癌患者中开展的最大样本研究之一，研究结果显示多纳非尼治疗具有优异抗肿瘤效果，在显著延长RAIR-DTC患者的PFS的同时显示了良好的安全性和耐受性，数据成果令人鼓舞。
截图来源：NMPA官网
甲苯磺酸多纳非尼片是泽璟制药开发的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物。临床前药理学研究证实，该药既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各种Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成，从而发挥多重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。多纳非尼片已于2021年6月获NMPA批准，用于一线治疗晚期肝细胞癌(商品名：泽普生)，这也是泽璟制药首个获批的产品。
2021年10月，泽璟制药宣布多纳非尼用于治疗局部晚期/转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌适应症的新药上市申请获NMPA受理，即为本次获批的适应症。据悉，本次上市申请主要是基于多纳非尼治疗局部晚期/转移性RAIR-DTC的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验(ZGDD3研究)的结果。
ZGDD3研究共计划入组患者204例，主要目的是评价甲苯磺酸多纳非尼片治疗局部晚期/转移性RAIR-DTC的无进展生存时间(PFS)。独立数据监查委员会(IDMC)对结果审核后判定有效性和安全性结果符合预期。经与中国国家药监局药品审评中心(CDE)沟通并获CDE同意提前结束ZGDD3试验。在完成ZGDD3研究的数据揭盲和分析后，泽璟制药向CDE递交了多纳非尼治疗局部晚期/转移性RAIR-DTC适应症的新药上市申请。
